Ученые из Массачусетского технологического института и Гарвардского университета разработали новый способ регулировки активности генов, который позволит лечить наследственные заболевания. Метод основан на системе CRISPR, которая позволяет редактировать не саму ДНК, а транскрипты — матричную РНК (мРНК), которая переносит генетическую информацию из ядра клетки в места синтеза белка. Результаты научной работы опубликованы в журналах Science. Кратко об исследовании рассказано в пресс-релизах на сайте Science Alert.

Система CRISPR/Cas применяется для изменения нуклеотидной последовательности ДНК. Cas представляет собой белок, разрезающий двойную цепочку на определенном участке. Это место определяет направляющая РНК (sgРНК), которая связывается со специфическим сайтом узнавания по принципу комплементарности. Различные sgРНК кодируются спейсерами — участками ДНК, находящимися в пределах CRISPR — группы особых повторяющихся последовательностей.

Ученые усовершенствовали одну из разновидностей системы CRISPR таким образом, чтобы система могла редактировать транскрипты, изменяя нуклеотид А, содержащий азотистое основание аденин, на инозин, который распознается клетками как нуклеотид G с гуаниновым основанием. Такая точная модификация позволяет снизить влияние генетических мутаций на структуру белка. Хотя эта система, названная REPAIR, не исправляет патогенные изменения в ДНК, она может служить эффективным методом терапии тяжелых заболеваний.