Ученые-медики из Duke University Medical Center пытаются выяснить возможности клеточной терапии тяжелого иммунного заболевания – склеродермии. Если при помощи стволовых клеток удастся реконструировать дефектную иммунную систему, это будет первый метод, который сможет действительно вылечить эту болезнь, а не просто облегчить ее симптомы.




Склеродермия – аутоиммунное заболевание, т.е. клетки иммунной системы атакуют
собственную соединительную ткань пациента, что приводит к тяжелым и болезненным
поражениям кожи и внутренних органов. Только в США от этой болезни страдают
более 100 000 человек, причем женщин среди них в 3-4 раза больше, чем мужчин.




Что дает толчок к развитию склеродермии – не вполне понятно; предполагается, что
это сочетание генетической предрасположенности и влияния инфекций или токсинов.



В настоящее время эту болезнь лечат, подавляя иммунную систему циклофосфамидом,
в результате чего смягчаются симптомы, но болезнь продолжает развиваться.
Несмотря на лечение, около 50% пациентов умирают от тяжелых поражений внутренних
органов в течение 5 лет после установления диагноза.



Новый способ лечения решили проверить, потому что в нескольких случаях, когда
пациентам с аутоиммунными заболеваниями по другим показаниям делали
трансплантацию костного мозга, наблюдалось заметное ослабление аутоиммунной
болезни. Проведенные в 1997 году пилотные испытания также подтвердили
преимущества трансплантации СК. Ученые предлагают полностью уничтожить иммунную
систему пациентов, а затем трансплантировать предварительно собранные их
собственные очищенные СК для восстановления новой, правильно работающей иммунной
системы.



Это исследование - Scleroderma Cyclophosphamide or Transplantion (SCOT) –
проводится на грант National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
в 20 миллионов долларов. В рандомизированных клинических испытаниях примут
участие 226 пациентов в 36 различных клиниках. В исследовании будут сравниваться
результаты лечения методом клеточной трансплантации и методом приема повышенных
доз циклофосфамида в течение 12 месяцев. Работа рассчитана на 7 лет; будут
оценены уровни смертности и степень поражения внутренних органов. Кроме того,
будут изучаться молекулярные механизмы заболевания и влияние лечения на иммунные
функции, экспрессию генов и состояние сосудов. Главный вопрос, на который должно
ответить это исследование – достаточно ли в течение года полностью подавлять
иммунную систему, или ее необходимо «переустановить» заново?



Если такой метод лечения будет успешным, возможно его применение и к другим
аутоиммунным заболеваниям.



По материалам Duke University Health System