Генная терапия способна восстановить зрение у людей с дегенеративным заболеванием глаз, отметили ученые в своей новой работе. Как выяснилось, по новой технологии можно заменить дефектный ген в глазах нормальной рабочей копией гена с помощью однократной инъекции. Результаты исследования были опубликованы в журнале Lancet.В исследовании приняли участие шесть человек в возрасте от 35 до 63 лет с
различными стадиями хороидеремии – наследственным заболеванием, обусловленном
отсутствием одного гена в Х-хромосоме. Развитие болезни приводит к дегенерации
хориоидеи (сосудистой оболочки глаза), пигментного эпителия сетчатки глаза и,
как следствие, к слепоте. Заболеванию подвержены только мужчины, поскольку у них
имеется лишь одна Х-хромосома. Болезнь развивается очень медленно, однако
слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам. Лечения хороидеремии в
настоящее время не существует.

В ходе исследования специалисты из Оксфордского Университета вируса ввели
пациентам недостающий ген, который встроился в геном человека и стал
продуцировать соответствующий белок с помощью безопасного вируса.

В результате проведенное лечение не вызвало никаких побочных эффектов и привело
к улучшению зрения. Спустя шесть месяцев после доставки гена у всех пациентов
восстановилась острота зрения, а у двух из них отмечались сдвиги в том,
насколько хорошо они могли видеть при чтении диаграммы с тремя дополнительными
линиями. Более того, у всех участников эксперимента развилась повышенная
чувствительность к свету.

"Клеточная дегенерация при этом заболевании происходит достаточно медленно,
обеспечивая большой промежуток времени", - комментирует Роберт Макларен (Robert
Maclean), ведущий автор работы. “Это первый случай, когда генная терапия
использовалась для лечения пациентов с нормальной остротой зрения до наступления
клинически значимого истончения сетчатки”.

Полученные результаты могут быть использованы в разработке новых методов лечения
не только хороидеремии , но и других глазных заболеваний, включая возрастную
макулярную дегенерацию (ВМД) и пигментный ретинит (наследственное заболевание
сетчатки глаза).

По материалам Medical News Today