I фаза клинических испытаний показала безопасность и хорошую переносимость немиелоаблативной трансплантации стволовых клеток больным склеродермией (системным склерозом).




Результаты этого исследования были представлены на ежегодном съезде
Американской Коллегии ревматологии в Вашингтоне (презентация № 688).



Для лечения пациентов с некоторыми онкогематологическими заболеваниями уже много
лет применяется трансплантация стволовых клеток (СК) с полной миелоабляцией –
при этом погибают все клетки костного мозга. Этот метод позволял улучшить
состояние и многих больных тяжелыми аутоиммунными заболеваниями; иногда
удавалось добиться полной ремиссии на много лет. Однако необходимая в этом
случае интенсивная химиотерапия, иногда дополняющаяся облучением, сама по себе
несет высокий риск тяжелых осложнений и даже смерти. Для большинства пациентов с
аутоиммунными заболеваниями этот риск перевешивает возможный благоприятный
результат.



Но немиелоаблативная трансплантация СК – менее интенсивный метод лечения, и
чтобы проверить его безопасность и переносимость, были проведены клинические
испытания, в которых приняли участие 10 больных склеродермией с неблагоприятным
прогнозом.



Склеродермия – хроническое ревматологическое заболевание, встречающееся с
частотой 1:10 000, при котором происходит повреждение кровеносных сосудов и
поражается кожа, суставы и внутренние органы, особенно легкие, сердце и почки.
Болезненное уплотнение кожи не опасно для жизни пациентов, но причиняет им
дискомфорт и сильные эмоциональные страдания, в то время как поражения
внутренних органов могут привести к летальному исходу.



В испытаниях приняли участие 10 добровольцев возрастом до 65 лет, склеродермия у
них диагностирована не более 5 лет назад. У всех были значительные поражения
кожи, а также сердца, легких или почек. Гемопоэтические стволовые клетки
выделяли из периферической крови каждого пациента и после курса подавляющей
иммунитет терапии возвращали ему же. Миелоблативная химиотерапия или облучение
при этом не использовались, так что режим лечения был «пониженной
интенсивности».



В течение 12 месяцев у большинства пациентов было отмечено значительное
улучшение состояния кожи, тогда как функции сердца, легких и почек оставались
стабильными. Через 2 года у 7 из 10 пациентов не наблюдалось никаких признаков
ухудшения состояния. Один из пациентов умер от связанных с заболеванием
осложнений, но эти осложнения никак не были связаны с проводившимся лечением.
Предварительные данные об эффективности свидетельствуют о том, что режим
пониженной интенсивности дает улучшение состояния кожи, сравнимое с достигаемым
при более интенсивном миелоаблативном режиме.



Таким образом, I фаза клинических испытаний показала не только безопасность, но
и эффективность трансплантации стволовых клеток без миелоаблации, что даст
возможность использовать этот метод для более широкого круга пациентов с
тяжелыми формами аутоиммунных заболеваний.



По материалам Medical News Today