Британские ученые работают над новым методом генной терапии, позволяющим корректировать мутации, ведущие к развитию муковисцидоза, до появления больного ребенка на свет.


Для внедрения в клетки зародыша "правильных" генов ученые планируют использовать
модифицированный и не представляющий угрозы для матери и ребенка вирус
иммунодефицита человека (ВИЧ).

Отчет о предварительных результатах исследования был представлен на очередной
конференции Британского общества генной терапии в Уорике.

Муковисцидоз, считающийся самым распространенным генетически обусловленным
заболеванием, связан с нарушением функции единственного гена, регулирующего
транспорт солей и воды в клетках слизистых оболочек. Повышенная вязкость
слизистых выделений у больных муковисцидозом резко повышает вероятность инфекций
и воспалительных процессов в органах дыхания и пищеварения. Большинство больных
муковисцидозом погибает в детстве или в подростковом возрасте.

Современные техники пренатального скрининга, использующиеся в Великобритании,
позволяют выявлять мутации, ведущие к муковисцидозу, на ранних стадиях
беременности. Предрасположенность к муковисцидозу рассматривается как показание
к аборту, однако генная терапия теоретически позволяет заменить дефектный ген на
нормальный, предотвратив таким образом развитие заболевания.

В качестве средства доставки (вектора) генетического материала в клетки
зародыша ученые из Университетского колледжа Лондона использовали
инактивированный вирус иммунодефицита человека. Как и другие ретро-вирусы, ВИЧ
не только проникает в клетку, но и встраивается в ее ДНК. Это свойство
ретро-вирусов делает их идеальным объектом для экспериментов в области генной
терапии, поскольку дает возможность рассчитывать на долговременные результаты
лечения.

В ходе лабораторного эксперимента британским ученым удалось заменить
дефектный ген и предотвратить развитие аналогичного муковисцидозу заболевания у
эмбрионов мышей.

Впрочем, подготовка клинических испытаний новых методик генной терапии на
людях может столкнуться с рядом препятствий после неудачи предыдущих аналогичных
исследований. В частности, несколько лет назад апробацию генно-терапевтического
метода лечения врожденного сочетанного иммунодефицита во Франции пришлось
прервать после того как часть детей, участвовавших в исследовании, заболели
лейкемией.