Боковой амиотрофический склероз (БАС) (другие названия - болезнь моторных нейронов, болезнь Луи Герига) – приводящее к смерти заболевание, не поддающееся лечению методами современной медицины. При этой болезни погибают двигательные нейроны, в результате чего постепенно нарастает слабость, а затем происходит паралич мышц. Большие надежды возлагаются на клеточную терапию этого заболевания, и специалисты многих научных лабораторий изучают возможности использования стволовых клеток для лечения БАС.




Ученые из University of Wisconsin-Madison в проведенном на крысах
исследовании показали, что погибающие при боковом амиотрофическом склерозе
нейроны возможно спасти. Для этого использовали генетически модифицированные
стволовые клетки, секретирующие фактор роста, который защищает гибнущие при БАС
двигательные нейроны. Правда, хотя моторные нейроны спинного мозга и защищены от
гибели этим фактором роста, их связи с мышцами, которые они контролируют, не
сохраняются.



В этой работе использовались человеческие нейральные клетки-предшественники,
полученные из фетальной ткани головного мозга. Эти клетки генетически
модифицировали для повышенной секреции нейротрофического фактора роста глиальных
клеток (glial cell line derived neurotrophic factor (GDNF)). Протективная роль
этого нейротрофического фактора хорошо известна, но очень трудно доставить его в
нужные районы мозга. Генноинженерные клетки трансплантировали с одной стороны
спинного мозга крыс, на которых была смоделирована БАС (другая сторона
оставалась для контроля). Они хорошо выживали более чем у 80% животных.
Трансплантированные клетки мигрировали к областям спинного мозга, где погибали
нейроны, оставались там и выделяли GDNF. На ранней стадии болезни ученым удалось
обеспечить защиту почти 100% нейронов, но функции мышц при этом не
восстанавливались.



Таким образом, следующим необходимым этапом работы будет найти и устранить
причины, по которым выжившие моторные нейроны не могут образовать связи с
мышцами.



Ученые считают, что клинические испытания можно будет начинать уже в ближайшее
время. Трансплантация генноинженерных клеток сможет хотя бы остановить
прогрессирование болезни, так как в результате прекращается гибель моторных
нейронов. Это чрезвычайно важно для пациентов, безвозвратно теряющих нейроны
каждый день.



Материалы исследования представлены в статье, опубликованной в выпуске журнала
Public Library of Science, PLoS ONE от 31 июля.



По материалам EurekAlert!